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生物藥研發“新時代”：小公司挑大梁

Amicus Therapeutics(下稱"Amicus”)是"小而美”的生物制藥公司的典型代表:它們雖然規模不大,但研發實力強勁,並且估值驚人.過去,這樣的"小而美”多聚集在舊金山的"灣區”,他們負責創造明星藥物,然後很多會被大型制藥公司高價收購.

如今,這股風已經吹到了中國,在上海張江、武漢光谷,這些"小而美”正逐漸萌芽.

資本青睞生物制藥"挑戰者”

9月22日,藥明生物一年前投資1.5億美元的生物制藥生產基地正式在無錫投產,讓人印象深刻的是,這個亞洲最大的使用一次性反應器的生物制藥灌流生產車間竟然還未開始生產,接受的訂單量就已經超出了預期最大產能.

"未來這里百分之六十到七十的產能都將會用來制造孤兒藥(用於預防、治療、診斷罕見病的藥品,由於罕見病患病人群少、市場需求少、研發成本高,很少有制藥企業關註),以Amicus為例,僅僅它們一家要求的產能我們這一間車間都不夠,還需要再擴展新的車間.”在投產儀式現場,藥明生物首席執行官陳智勝對<第一財經日報>記者透露,在他們已有的客戶中,像Amicus一樣的初創公司超過了20個,藥明生物要在未來幾年內輔助他們研發出20多種新藥.

Amicus是美國"小而美”的生物制藥公司的典型代表,目前他們的員工數量只有150名左右,這些研發人員專註於罕見病及孤兒病治療的生物制藥研發.2007年,Amicus在納斯達克(股票代碼:FOLD)上市,目前市值10億美元.

在國內,這樣的"小而美”也正在崛起.

根據投中集團統計的今年1~8月投融資數據,在今年上半年,醫療行業子領域融資額前三的企業都是這樣的"小而美”創新藥公司:今年1月,再鼎醫藥融資1億美元,創下VC階段融資額最高紀錄;4月,華領藥業宣布融資5000萬美元,這是一家專註於世界首創和同類最佳療法的新藥研發公司;8月,博威生物融資2.26億元人民幣,這家公司2014年才成立,同樣聚焦於自主創新生物藥研發.

包括單抗和各種治療性蛋白質,這些"小而美”的創新型生物技術公司通常有著獨特的競爭優勢,能夠實現公司的跨越式發展,在已經初具成功規模的"小而美”中,包括百濟神州、信達生物、微芯生物、蘇州基石等.

以百濟神州為例,這家專註於癌癥新藥研發的公司甚至還未做到任何一個產品真正上市盈利,還處於投資階段,就已經實現了在美國納斯達克上市,目前市值10億美元.

作為國內生物制藥行業規模最大的供應商之一,負責提供生物制藥制造上下遊以及一體化解決方案設備的GE醫療對"小而美”的萌芽特別有話語權.

"一些新型的生物制藥研發公司的數量正在逐漸上升.”GE醫療集團生命科學事業部總經理李慶在接受<第一財經日報>采訪時表示,"你可以看到,一些只有四五十人的小公司正在不斷出現,它們主攻生物新藥以及生物藥類似物的研發,做到某個階段後再被大型制藥企業收購.”

在李慶看來,也正是這些"小而美”讓國內的生物制藥行業變得更有生機:盡管目前國內正式註冊生物藥的GMP藥廠只有200多家,但GE的銷售規模卻遠遠超過這個數字,GE醫療在生物藥相關領域的中國區的銷售增長每年可以超過兩位數增長.

"這些公司的研發人員很多都有國外學習生活的經歷,接觸到的也都是國際化的產品,所以實力會比較強.”李慶說.

"小而美”迎來最好的時代

"在生物新藥的研發上,國內現在跟國外差距只有兩三年,歷史上我們跟美國的(生物藥研發)差距從來沒有這麽小過.比如針對新的一些靶點,美國在做一期臨床,中國現在有很多企業也在做.未來5到10年之內,有可能全球療效最好的生物藥就在中國誕生,這是最好的機遇.”說起目前國內生物藥的研發狀態,陳智勝如此感慨."初創型公司在技術層面和產品選擇層面很多東西跟國外思路是一致的.他們做的東西很領先,有可能真的在中國可以有一些突破.”

不僅僅是他一個人,在有資本、有政策、有人才的條件下,幾乎沒有人可以否認,這正是生物藥制造最好的時代.

實際上,"小而美”的生物制藥公司在國內的崛起不僅僅是因為創始人、研發人員在思路上的"革新”,在研發配套上,一些新藥研發平臺也給了科研人員夢想成真的機會.

以藥明康德為例,他們所服務的初創公司,最小規模的只有"一個半”的員工,也正是這些平臺性的新藥研發機構給了"小而美”突圍的可能.

"比如說以前一個高校的教授,他發明了一個生物藥的靶點,沒有大量的人力物力配套繼續支撐,他的新藥就沒有辦法做下去.但現在,如果你有了一個與國際接軌的新藥研發平臺,對於發現的新的靶點,專業機構可以幫你在美國和中國同時申報,新藥可以更高效地研發出來,我們國家和海外的差距也會縮小.”陳智勝說.

"我們要做一個生物新藥,很可能必須建設自己的廠房、生產線等等,但從我們的角度來看,該階段非常不值得把錢花在這個上面.”北海康成(北京)醫藥科技有限公司董事長薛群說,"和新藥研發平臺企業的合作其實是一個雙贏的模式,因為我們要在中國申報一期、二期臨床的IND(新藥臨床申請),要報中國的新藥,這個產品必須是國產化生產,達到國家GMP甚至全球GMP的要求,對軟件、硬件的要求都會很高.”

從早期開發到產品的開發,從一期臨床的生產到產品上市以後多年的合作.一般來說,這樣的生物制藥的合作通常是10年、20年的合作.新藥研發的平臺也可以借此獲得長期穩定的收益.