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再不徹底扭轉,老百姓會徹底不信國產藥

來源: http://www.infzm.com/content/122608

何如意(受訪者供圖/圖)

(本文首發於2017年1月26日《南方周末》)

現在有些地方我們做得比美國食品藥品管理局還要好。我們已把藥品的審評信息全面公開,這包括藥品註冊申請受理信息、審評過程信息、審評結果信息等,都是前所未有的。

我們要讓大家知道,整個社會都不能容忍只安全但無效的藥存在。

何如意博士說他就是一個典型的北漂,調侃自己沒房沒車沒編制。

在半年前回國擔任國家食品藥品監督總局藥品審評中心(CDE,以下簡稱藥審中心)首席科學家之前,他在美國食品藥品管理局(FDA),主管消化系統胃腸道類藥物及罕見病藥物臨床審批。履歷漂亮:擁有美國執業醫師執照,在FDA工作17年間,曾獲得多項嘉獎。

促使他回國是一些不解的小事。

和所有身在國外的中國人一樣,以前,何如意身邊的親戚朋友經常會托他買藥品、保健品,大包小包地帶回國。買多了,他不解:“中國這麽大,連個這麽簡單的維生素都做不好嗎?”

2015年8月,國家食藥總局開始了十年來關於藥品審評審批的最大改革,他看了很激動。在總局的力邀下,他次年回國:“到今天這個狀態,再不徹底扭轉,老百姓會徹底不信國產藥了。”

對他來說,這無疑是與美國舒適生活完全不同的職業挑戰。在這場藥審改革風暴中,藥審中心是最核心部門之一,而因為藥品審批嚴重積壓,藥審中心一直處在風口浪尖。這個重權在握的部門負責對藥品註冊申請進行技術審評,可謂是藥品上市最重要的關卡。

回國半年,何如意參與了大量改革創新工作。藥審中心較少接觸媒體,他卻做了多次公開演講。28年的美國相關行業經歷,也讓這位美籍華人對中國的藥審體制多了一份冷靜思考。2017年1月18日,南方周末記者專訪了這位首席科學家,他希望藥審中心改革的最終目標,是成為具有國際影響力的、權威的、中國老百姓信賴的藥品審評機構。

從閉門到開門

南方周末:最近藥審中心的一個宣傳視頻很火,這是第一次吧?

何如意:可能是三十年來的第一次。以前大家似乎都不太願意宣傳自己。藥審中心這次主動組織拍攝,效果很好,發布後評論蜂擁而至,紛紛點贊,也有人批評宣傳片里的人說話死板。但我不以為然,一開始可能不夠完美,但畢竟邁出了第一步,是個好的開始。

南方周末:企業以前總抱怨找不到藥審中心的人,現在有好轉了嗎?

何如意:溝通交流是一個很大的問題。我們急需要建立全方位高效的溝通交流機制,促進新藥研發。目前藥審中心正在起草《藥物研發中與技術審評團隊的咨詢管理辦法》,包括面對面、電話、電郵等的咨詢溝通。中心已發布了《藥物研發與技術審評溝通交流管理辦法》。要求所有的審評人員在和企業開會之前,要認真研讀企業的資料和報告,召開預備會議,形成書面回複,回答企業提出的疑問。藥審中心也會要求項目管理人員在與企業溝通交流前的48-72小時內書面回答。這樣企業來的時候就能有的放矢,提高會議效率。

南方周末:你如何評價目前的公開透明?

何如意:我們已把藥品審評信息全面公開,包括藥品註冊申請受理信息、審評過程信息、審評結果信息等,這是前所未有的。企業可以網上看到審評進展情況。這一點我覺得我們做得比美國FDA還要好。從2016年9月1號開始,我們的綜合審評報告也公開上網了。

如果企業在網上什麽都查不到,咨詢又問不出來,才擔心焦慮並且進行私下活動。如果都公開了,這些都不成問題。在大部分(藥品註冊申請)積壓解決後,我們會重新拾起一些專項座談會,培訓班等,講解我們的指南。現在我們的專家咨詢會都是閉門的,以後除涉及保密的部分,我們要把專家咨詢會都變成開放式的,邀請專家參與,也開放給其他的企業和社會公眾來聽。

南方周末:企業資料不會泄密嗎?

何如意:美國FDA就是把這些都公開,所以企業的疑慮少了很多。不會泄密的,這項舉措在美國已經做了很多年了。座談會不涉及企業保密的工藝等內容,這也有利於有類似產品的企業了解流程規範。

審評能力在改善

南方周末:藥審中心被外界質疑審評能力有問題,現在有改善嗎?

何如意:在改善,CDE很重視審評標準化體系的建設,最近中心發布了十幾個指南。在化學藥和生物藥上,我們也接納了大量的國際技術標準,已經翻譯了221個文件,希望利用這些現有的先進技術資源,再結合中國實際推出適合我們自己的。藥審中心還建立了以適應癥為導向的臨床審評團隊。

南方周末:大家對藥審中心抱怨最多的就是審評時間慢,這有什麽誤解嗎?

何如意:我回國之後也聽到很多次,甚至一些企業說,他們在國外的臨床試驗都做完了,中國的批件還沒拿到。但事實上,中國的審批流程和美國完全不同。美國的審批全部放在FDA,一個審評團隊負責到底。而中國不一樣,中間有很多個環節,受理是省食藥部門,審評是藥審中心,審批是註冊司,中間還涉及核查中心、中檢院、醫院倫理委員會、科技部的人類遺傳辦公室等等。但因為技術審評是藥審中心負責,出了問題企業也都會找我們,甚至起訴。

南方周末:有什麽辦法能改善嗎?

何如意:美國新藥臨床試驗申請,法律規定30天之內必須完成審評審批,如果完不成,就說明你已經認可了上交的試驗方案。我們現在最希望的是轉變思想,大家一起完成這項步驟,但這很複雜,我們在努力優化現在能做的,也需要各個部門的合力。例如,我們多部門同時審評審查,將現行的串聯式審評審查改成並聯式。

南方周末:中藥審評打算怎麽做?

何如意:中藥不能學國外的,我們必須自己創造一個審評體系。我的建議是傳統和現代兩條腿走路,有一部分中藥希望走現代藥物評估體系的,那可以按照西方的理論評估。另一些經典名方,我們需要設計一套體系,按照傳統的理論來評估它的有效性。

今後我們還需要建立了中藥、民族藥的安全數據庫,這不僅能夠支持新的中藥審評,還能夠幫助中藥、民族藥走出中國。

南方周末:在審批藥品的過程中,會保護民族企業嗎?

何如意:我一點也感覺不到這樣,因為審評要求是一致的。假如以前制定政策時可能存在這樣的現象,但現在不會了。作為審評機關,我們最基本的職責,就是要把好的、質量高的、有效的、安全的藥物引入市場,造福百姓。如果保護的最後是無藥可用,那還有什麽意義呢?

還會有“陸勇代購抗癌藥”案嗎?

南方周末:一些人說不應該發展創新藥,因為中國95%都是仿制藥,要以抓仿制藥為主。

何如意:我國仿制藥一致性評價必須要做,而且要按照規範做好,讓大眾重新樹立起對國產藥的信心。我們要讓大家知道,整個社會都不能容忍這樣安全無效的藥存在。但我們還有很多的病無藥可治呀,我們必須發展創新藥。

南方周末:近十年來,中國批準上市的創新藥只有寥寥二十幾個。

何如意:你說的數據我沒看到,但說實話,現在變化很大,2016年,我們有294個化學藥的一類新藥(指創新藥)的臨床申請,批準上市了2個;生物制品一類新藥批準上市了4個。在嚴打的大環境下,還能批下來這麽多,可以看得出中國的新藥研發是往上走的。

南方周末:你覺得中國有能力做創新藥嗎?

何如意:有。就拿腫瘤領域來說,現在國際上最熱的是腫瘤免疫藥物PD1\PDL1等等。國外才批了幾個藥,但中國有幾十、上百家企業都在做這類藥的研發,這種熱情是別的國家比不了的。我們有很多海歸回國了,帶來了大量前沿的知識和技術。其次,中國又在鼓勵新藥研發。我相信有這麽多企業加上好的政策,一定能做出來,中國一定有能力做出創新藥,我是很樂觀的。

南方周末:知道陸勇代購抗癌藥的例子嗎?進口藥的引進以後能不能快一點?

何如意:這一點一定會改進。之前慢的一個原因是,中國需要自己的數據。一些在國外研究證明是好的、有效的藥物,之所以不能盡早進入中國市場,也有一些是因為硬性的、不科學的人為規定限制了,包括申報審評的環節和時間等,幾個來回就把時間耽擱了。我們正修改相關的法律法規,減少不科學的人為規定。今後進口藥進入中國的程序一定會更加簡化、快捷,或者說會更加科學合理。

南方周末:藥審中心還將對危重病用藥采取“有條件批準上市政策”?

何如意:對於嚴重且目前尚沒有治療手段的疾病,我們探索采用特殊的方式,比如在臨床試驗設計中應用替代指標,縮短臨床試驗周期,加快新藥上市。當然,推行這一模式需要滿足幾個條件,包括應用臨床指標的確證臨床試驗在批準前開展、替代指標獲得審評團隊認可等。而且即使拿到了有條件批準上市的許可,也必須要做真正的確證性臨床試驗,如果無效,藥物一樣要被撤回。

南方周末:除此之外,還有其他加快新藥上市的措施嗎?

何如意:我們還想做中國新藥研發的快速通道,美國有快速通道申請認定(Fast track designation)和突破性療法認定(Breakthrough designation),但我們想把這兩個融合在一塊,做一個中國特色的特優通道。我們現在的優先審評,其實是排隊上的優先,是為解決積壓矛盾設計的。今年解決了積壓,這個矛盾就不突出了。我們希望藥審中心的審評團隊能真正幫助一些好藥在研發過程中就能少走彎路、不走彎路、加快上市。比如,我們在臨床試驗中就幫助企業一起設計、制定更好的流程,提供監管服務,如果跟蹤了這種藥臨床的全過程,在審評時也能更好的判斷和加快審評。但這些藥物必須是有初步臨床數據證明具有顯著潛能的並不是說只要是治療嚴重疾病的藥我們就列入特優通道。

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