ZKIZ Archives


Crispr基因編輯技術首獲準在人體進行抗癌試驗

來源: http://www.yicai.com/news/5033098.html

基因編輯技術Crispr日前被獲準在人體內進行抗癌試驗,向改寫人類免疫系統基因邁出了關鍵一步。

盡管Crispr技術在人體的應用仍然存在很大爭議,但是來自賓夕法尼亞大學的科學家還是獲得了美國國立醫學院倫理委員會的支持,被允許在18名癌癥病人身上試用基因編輯技術Crispr,試圖改寫這些病患的免疫系統基因。但是最終試驗還是要通過美國FDA的批準。

Crispr技術可以稱之為是近幾十年來最令生命科學界振奮的一項發明。它的誕生讓沈寂了好幾代的基因工程獲得了新希望。借助該技術,科學家能夠輕而易舉地操控任何生物的基因,尤其對於罕見病的治療前景廣闊。生物醫藥公司Editas Medicine希望於明年使用Crispr技術來治療一種非常罕見的眼盲癥。

而Crispr此次獲批癌癥領域的人體試驗,令該技術的應用早於很多人的想象,而且適用人群更為廣泛,有望改變骨髓瘤、黑素瘤和肉瘤等不治之癥病人的命運。

敲除T細胞上的PD-1基因

科學家將首先把這些病患體內血液樣本中主管免疫系統反應的T細胞置換成更為有效、對癌細胞更有殺傷力的T細胞,這些T細胞將被重新註入病人體內,科學家將觀察它們在人體內的安全性和有效性,從而確認這項技術是否可靠。

這項試驗將為未來科學家攻克更多疾病,以及發明轉基因食物、甚至轉基因嬰兒等提供技術基礎。第一財經記者曾經采訪到Crispr cas9技術的發明者,加州伯克利大學教授Jennifer Doudna女士。她表示用Crispr技術能非常方便地實現基因編輯,“就好像在Word文檔里修改一個字,或者在視頻剪輯中替換一個畫面那樣。我們可以給一個蛋白編程,讓它與任何一個DNA結合,即使在人體細胞也同樣適用。我們可以讓這個蛋白把DNA非常精準地剪切掉,然後讓編輯後的細胞來修複這段DNA,並且非常精準地插入剪切掉的DNA的位置。”

不過,專家表示,Crispr基因編輯技術的應用理論上也存在一定的風險。中科院上海巴斯德研究所從事相關專業的研究員對第一財經記者表示:“用Crispr敲除病人T細胞上的PD-1基因,相比使用PD-1抗體風險更大。好處是它能夠規避掉使用PD-1抗體造成的非特異性損傷,不過這種方法可能引起較強的自身免疫反應,因此可能在其它藥物治療無效的晚期腫瘤病人身上首先使用。”他還表示,Crispr技術現在非常熱,這也是很多研究機構願意使用這項技術的另一個原因。

“矽谷奇才”是幕後推手

值得註意的是,該項目幕後的支持者是矽谷富豪西恩-帕克(Sean Parker)。被譽為“矽谷奇才”的帕克曾幫助紮克伯格建立Facebook,也是Facebook的首任主席。今年他的目標是攻克治愈癌癥的難題,並說服了來自美國各大科研機構的數百名頂尖科學家成立了“帕克研究機構”(Parker Institute for Cancer Immunotherapy)從事癌癥免疫療法的研究,旨在利用頂尖的前沿免疫療法技術攻克癌癥難題。

目前癌癥免疫療法Parker研究機構由超過300名頂尖的科學家組成,同時還有40個實驗室參與其中,他們來自斯坦福大學、加州大學、賓夕法尼亞大學、美國安德森癌癥中心和史隆格德林癌癥中心等。機構擁有2.5億美元的資金,這些資金能夠讓這些頂尖的科學家獲取癌癥免疫療法方面的最新技術和資訊。

Parker曾表示,我們是有可能透過將合成生物學、免疫學和基因組學方面的最新前沿科學發現轉化為治療疑難雜癥的治療方法。

在爭議中前行

癌癥免疫療法目前是生物科技領域最熱門的話題之一,美國總統奧巴馬之前已經發起一項旨在攻克癌癥的“登月計劃”,計劃在未來兩年內在這個專案里投入10億美元。而基因編輯技術在免疫療法中的運用將是開創性的。

2015年,中國中山大學的科學家已經利用Crispr Cas9技術在人體胚胎上做基因修改實驗,盡管沒有取得實質性的成功,但是這一事件也引發了國際社會的強烈反應。

今年初,英國政府批準允許在人體胚胎上做實驗,被視為是支持基因編輯基礎研究的重大措施,也為人類基因研究邁出重要一步。

盡管如此,也有科學家擔心Crispr技術被不正當地使用,或是被用過了頭。比如當基因編輯變得如此簡單之後,人們完全可以任意編輯人體胚胎和生殖細胞,制造出“轉基因嬰兒”,也就是說未來人們可以根據設計來創造出一部分“精英人群”,他們在智力水平、長相和特質方面都優於普通人種,並且能代代相傳,換句話說,就是能夠影響人類進化,這引起倫理捍衛者的強烈抗議。

對此,Crispr Cas9的發明者Doudna認為:“科學的進步不應該因為擔心倫理問題而停滯不前,相反,基礎研究是非常重要的,能夠幫助科學家解釋很多根本性的問題。”

PermaLink: https://articles.zkiz.com/?id=201945

Next Page

ZKIZ Archives @ 2019