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英國研究人員:基因療法有望治療阿爾茨海默病

據新華社報道,英國研究人員10日說,他們的小鼠實驗顯示,基因療法也許能成功治療阿爾茨海默病。不過,專家們強調,這一發現是否適用於人類尚需進一步研究。

這項研究成果發表在新一期美國《國家科學院學報》上。負責研究的英國倫敦帝國理工學院的瑪格達萊娜·薩斯特說,他們利用經過改造的慢病毒載體把一種叫PGC1-α的基因註射入小鼠大腦的記憶區域,這些小鼠剛開始出現阿爾茨海默病的早期癥狀。結果顯示,這種療法阻止了小鼠大腦中β-澱粉樣肽的積聚,後者被認為會導致腦細胞的死亡,與阿爾茨海默病發病緊密相關。

研究人員說,在利用基因療法治療4個月後,這些小鼠大腦中很少有阿爾茨海默病標誌性的澱粉樣斑塊。在有關記憶力的任務測試中,這些經過治療的小鼠與健康小鼠表現得一樣出色。此外,它們的大腦記憶區也沒有發現腦細胞損失。

薩斯特在一份聲明中說:“盡管這些發現還處於非常早期的階段,但它們顯示,基因療法可能有治療阿爾茨海默病病人的潛力。”

薩斯特強調,尚有許多難關需要攻克,但“這個概念性驗證研究表明這種方式值得進一步探索”。

一些未參與研究的專家說,這項研究有很重要的科學價值,但小鼠不能等同於人,所以應謹慎解讀。比如,英國愛丁堡大學認知與神經系統中心臨時主任塔拉·斯皮爾斯-瓊斯說,這項研究只是基於一種疾病模型的很少一些小鼠。“這些結果還需要多種模型能夠重複,還要攻克許多難關,才能知道這種療法是否能用於人類患者”。

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