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基因領域:最重要的是讀懂“天書”

來源: http://www.yicai.com/news/5021377.html

左手技術,右手資本,毫無疑問,基因科技已經成為生命科學領域最熱門的寵兒。

從最近十幾年的發展來看,人類基因測序技術的發展已經超越了“摩爾定律”:上世紀啟動的“人類基因組計劃”項目計劃花費30億美元,用十三年時間完成一個人類全基因組的測序,繪制出人類基因組圖譜。但到了今天,使用最新一代高通量測序技術的基因測序儀已經可以把人全基因組測序的成本降到1000美元以下,時間只需要三天。

慶幸的是,從CRISPR-Cas9技術的發明人華人科學家張鋒,到最近基因領域的新晉“網紅”--新一代“基因剪刀”NgAgo-gDNA的發現者,河北科技大學副教授韓春雨,這一次,中國人終於走進了這一世界最新科技的頂級行列。

對於人類來說,現在最重要的問題是,關於基因這本人體“天書”,要如何才能讀懂?讀懂這份與身俱來的天書對人類來說,又有怎樣的意義?在第一財經技術與創新大會“基因技術與人類未來”現場,嘉賓們對此進行了解答。

基因,人類的另一個身份證

在基因領域,相比較基因編輯、基因治療,最先完成產業化的當屬基因測序。

快速、低成本的測序技術極大地拓寬了基因測序的應用範圍,它使得精準醫學的概念真正從科幻走到現實,從科研走進每個老百姓的日常生活,在論壇現場,奕真生物董事長趙奕寧就作出預測,在不出十年的時間的時間內,每個新生兒都會擁有一份屬於自己的全基因組測序結果,這會成為每個新生兒的另一個身份證,幫助每一個個體透析他獨一無二的生命奧秘。

“其實無論是現在已經進入產業化階段的的基因檢測,還是仍在產業化探索過程中的基因編輯、基因治療,相關的基因公司在投資領域都已經非常貴了。但是從技術的價值來說,盡管現在估值很貴,我們相信未來依舊會有很大的成長空間。”高特佳投資執行合夥人王海蛟在論壇現場表示。

在現階段,基因技術的價值更多的是體現在疾病的預防、治療和健康的管理上。

“中國每年大概有接近2000萬的新生兒,其中唐氏綜合癥的發病率大約在600分之一到800分之一,那意味著沒每年中國將會誕生至少3萬個唐詩綜合癥的患兒。但是來自基因技術的無創產前篩查使得孕婦可以很準確高效沒有痛苦地在生產前測出唐氏的出生率。這一點上來看,基因技術不僅可以造福人類,而且的確是可以為社會帶來巨大的經濟利益和社會效益。”華大基因coo張淩在論壇現場表示。

在基因技術的應用上,藥明康德coo楊青則認為,隨著技術的不斷進步,未來測序成本還將會進一步大幅降低,速度也會更快。在未來,基因測序可能很快就會像現在人們到醫院看病做個常規檢測一樣普通;但是僅僅做基因測序是遠遠不夠的,還需要有能力對測出來的大量的數據進行分析和解讀,就像天書一樣,需要有人能讀懂,這樣才有意義。

舉例來說,在去年,藥明康德收購了一家冰島的基因測序公司NextCODE作為其布局基因技術產業鏈中的重要一環,這家公司的獨特之處在於,在過去近二十年時間里,他們把整個冰島全國的三十多萬人口進行了基因的測序和篩查。

冰島是一個相對封閉的島國,從歷史上看,這個國家全國的人口最初都是由幾個大家族繁衍而來,而每個家族都記錄了非常清楚的族譜,其中包括:每個家庭有什麽病、每個人有什麽樣的遺傳屬性、從整體上看哪些基因上的變異可能導致了什麽疾病等等。

這份三十多萬人口的基因測序調查和篩查讓NextCODE公司建立了一個非常寶貴的綜合了表型數據和基因數據、達到幾十萬人口規模的海量數據庫,以及在此基礎上開發應用的生物信息分析系統。

藥明康德的此次收購,最重要的目標之一是獲得這份難得的生物分析系統。這對於科學家分析、解讀測序得來的海量數據非常有幫助,畢竟基因數據本身並不代表太大的實際意義,只有當它與表型結合起來,進行整合分析,與經過驗證的、人口規模的數據庫進行比對,對人類而言才更有意義。

基因技術“雙刃劍”?

“我們已經看到了突破性的基因編輯技術CRISPR的誕生以及其在全球範圍的廣泛研究 基礎科學和工業制造的廣泛應用 ,這項技術有望定向改造一個人的致病基因,從而針對性地對這種疾病進行‘精準治療’。”王海蛟表示,伴隨著基因技術的發展以及人們對疾病的不斷了解,人類已經意識到,對於很多疾病,尤其是罕見病和遺傳疾病都與基因有關,基因編輯等基因工程技術無疑為治療這些疾病打開了一扇通向光明的大門。

但與此同時,就這項技術本身而言目前還存在著“脫靶效應”的風險,就是在嘗試編輯致病A基因的同時影響到了正常的B基因,這是要註意的,包對基因的人工改變,會不會對人類的健康產生負面影響,這些都需要進行長期的觀察。

我們在好萊塢大片和科幻小說中已經看到了有關基因科技很多類似的大膽的想象。事實上,過去十多年,我們看到了基因技術的發展,已經大大超越了我們的想象。但對於基因,人類其實還知之甚少。

科學家本世紀初已經繪制出了人類基因組圖譜,但是要真正揭開組成人體2.5萬個基因的30億個堿基對的秘密,我們可能了解的還不到1%,包括基因的變異、環境對基因的影響,以及還包括倫理、道德方面的問題。

似乎科學技術的發展永遠是一把雙刃劍,就看掌握技術的人類去如何應用他們。比如原子能可以用來做毀滅性的核武器,也可以用來進行和平的發電。

基因編輯工具CRISPR可以對目標基因進行插入、刪除或重寫,類似編輯對文字進行編輯、刪改和插入一樣,是一種對物種基因進行編輯加工的過程,由此不僅可以改變基因的功能,而且能創造新的生命。

如今,利用基因編輯工具,研究人員可以更為迅速地改變或刪除細胞中的多個基因,從而可以治療一些遺傳性疾病,例如亨廷頓氏病,甚至可以治療艾滋病等現在無法治愈的疾病。當然,這一技術還以用於糾正體外受精胚胎的基因缺陷,如此,將可以創造新的健康生命,甚至創造“超人”。

任何一項技術本身,在顛覆的同時往往還會夾雜著爭議,但正如第一財經首席執行官周建工所說,人類之所以美好是因為多樣性 ,所以基因本身並不存在本身的好和壞,重要的是我們如何去應用。

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